78．橋渡し研究支援推進プログラム（拡充）【達成目標10－1－2】

平成21年度要求額：6,100百万円
  平成20年度予算額：1,750百万円
  事業開始年度：平成19年度
  事業達成年度：平成25年度
  中間評価実施年度：平成21年度
  平成23年度

主管課（課長名）

研究振興局研究振興戦略官（倉崎　高明）

関係課（課長名）

事業の概要等

1．事業目的

医療としての実用化が見込まれる有望な基礎研究の成果を有している研究機関を対象に、知的財産の確保、開発戦略の策定、薬事法に基づく試験物製造のような橋渡し研究の支援を行う機関を拠点的に整備するとともに、がんや難治性疾病、生活習慣病等の重大な疾患に対する革新的な医薬品・医療機器、治療法等の開発につなげるための橋渡し研究の推進を行うことを目的とする。

2．事業に至る経緯・今までの実績

我が国のライフサイエンス分野の基礎研究成果は、国際的にも高い評価を受けている。しかしながら、臨床研究・臨床への橋渡し研究に対する支援体制等の基盤が十分整備されていないため、このような基礎研究成果が、医療・製薬等の臨床現場に届いておらず、国民に成果が還元されていないという指摘がなされていた。このため、「第3期科学技術基本計画」（平成18年3月28日閣議決定）において、ライフサイエンスが重点推進4分野の一つとして位置付けられた際に、「分野別推進戦略」（平成18年3月28日総合科学技術会議）において、ライフサイエンス分野では「「研究成果の実用化のための橋渡し」を特に重視し、国民への成果還元を抜本的に強化していく必要がある。」とされた。具体的には、推進方策において、

支援体制等の整備・増強、
臨床研究者・臨床研究支援人材の確保と育成、
研究推進や承認審査のための環境整備、
国民の参画の取組を進める

ことが重要とされている。

このような背景から、医療としての実用化が見込まれる有望な基礎研究の成果を有している大学等を対象に、開発戦略の策定、薬事法に基づく試験物の製造、人材育成等のような橋渡し研究への支援体制を十分に整える必要があり、

橋渡し研究を支援する機関の充実強化、
人材の確保・登用・育成
橋渡し研究に必要な研究費の確保

等を国が主体となって拠点的に整備することを目的として、平成19年度より本事業が開始した。平成19年4月には、「革新的医薬品・医療機器創出のための5か年戦略」（平成19年4月26日文部科学省・厚生労働省・経済産業省決定、平成20年5月23日改定）が策定され、その中で

ライフサイエンス関連予算の中で医薬品・医療機器開発分野へ重点化・拡充
「橋渡し研究拠点」において、臨床への橋渡し研究の取組を強化

が掲げられており、さらに、今年度に入り、総理の指示の下、「成長力強化への早期実施策」（平成20年4月4日経済対策閣僚会議決定）が策定され、最先端の再生医療、医薬品・医療機器について重点分野を設定した上で、開発の促進を図ることを目的とした「先端医療開発特区（スーパー特区）」の創設が求められている。「経済財政改革の基本方針2008」（平成20年6月27日閣議決定）においても、

革新的医薬品・医療機器の開発・普及を進める
「革新的医薬品・医療機器創出のための5か年戦略」に基づき、研究資金の集中投入等を行う

などが挙げられており、現在、橋渡し研究支援の強化がこれまで以上に求められている状況である。

3．事業概要

平成19年度より、公募によって採択された6拠点を対象に、以下の取組を進めている。

1．橋渡し研究を支援する機関の充実強化

自らの機関だけでなく、他の機関のシーズ開発支援も行えることを目指し、開発戦略策定等の支援を行えるよう機能を整備する等。

2．人材の確保・登用・育成

橋渡し研究が継続的に実施できるよう、生物統計家等の必要な人材を確保・登用し、育成できる体制を整備する等。

3．橋渡し研究に必要な研究費の確保

患者の安全性の担保と最終的な成果のために必要なGMP基準（医薬品等の製造管理基準）での試験物製造等の研究費を確保する等。

スキーム図

平成21年度からは、現状の各拠点において必ずしも十分に措置されていない人材・体制面の強化・拡充及びGMP（Good Manufacturing Practice）、GLP（Good Laboratory Practice）基準に準拠したレベルでの設備の整備・維持等に向けた強化を行う。
また、新たにがんや難治性疾病、生活習慣病等、国民のQOL向上において重要な疾患について、全国の大学等における基礎研究により次々と生み出される有望なシーズ（平成20年度に橋渡し拠点やがん特定領域に対して実施したアンケート調査結果だけでも、200件程度存在）を対象に公募を行い、橋渡し研究拠点を活用しつつ、臨床への橋渡し研究を実施するための研究費の支援を行う。（20～30課題程度を想定）

4．指標と目標

  有望な基礎研究の成果の実用化に向けて、着実に橋渡し研究を行うことのできる拠点の体制を確立する。
  平成19年度に採択された6拠点は、国民のニーズの高い疾患群に関する研究に対応した特色ある支援を行える機関としてシーズの研究支援を行う。具体的には、各拠点において、現在橋渡し研究の支援を行っているシーズについて、平成23年までに2課題を治験の段階まで移行させる。
  第三者の有識者による評価委員会等を通じて中間評価を実施し、各課題の進捗状況等を踏まえ、課題の厳正な絞込み・重点化等を図る。

事業の事前評価結果

A．19年度実績評価結果との関係

達成目標10‐1‐2「4．今後の課題及び政策への反映方針」において、『「橋渡し研究支援推進プログラム」については、初年度として拠点の採択、整備等が着実に進捗しているところだが、総合科学技術会議の科学技術関係施策の優先度判定等において「各拠点に対して橋渡し研究を支援する機能の格段の拡充を図り、国際競争を勝ち抜く体制整備を行うことが喫緊の課題」との指摘を受けており、各拠点の機能を一層拡充・強化する必要がある。
「革新的ながん治療法等の開発に向けた研究の推進」については、達成年度到来事業として想定以上に進捗しており、これまでの同制度における経験等を踏まえ、がんだけではなく様々な疾患に関して、医療としての実用化が見込まれる有望な基礎研究の成果を予防・診断・治療へ応用するため、「橋渡し研究支援推進プログラム」における研究拠点を利用した橋渡し研究を支援する研究費として拡充する必要がある。』と記述されており、本事業の拡充を要望するもの。

B．必要性の観点

1．事業の必要性

「施策目標10‐1　ライフサイエンス分野の研究開発の重点的推進」においては、「研究成果の実用化のための橋渡し」を特に重視し、国民への成果還元を抜本的に強化することが目標として掲げられており、施策目標10‐1の実現には本事業の推進が必要である。
本事業および関連施策「革新的ながん治療法等の開発に向けた研究の推進」は、わが国における橋渡し研究を支援する初めての試みであり、定期的にプロジェクトの進捗等について評価、検討を行いながら進めているところであるが、現段階において、橋渡し研究を推進する上で主に次のような課題が明らかになった。

橋渡し研究拠点における研究を円滑に進めるためには、全体を管理・統括する医師、研究開発全般に精通したプロジェクトマネージャ、生物統計家、データマネージャー、薬事専門家等が必要であり、現在各拠点において、人材の確保・登用・育成に努めているものの、必ずしも十分には措置できていない。
多くの研究拠点において、細胞調製施設（CPC）等をGMP基準・GLP基準レベルで維持する経費が不足しており、それら基準に完全には対応できていない。
がんだけでなく様々な領域からも、シーズとなる優れた基礎研究の成果が毎年生み出されている。しかし、例えば非臨床試験及び臨床研究に使用するための試験物を製造する場合など、毒性や効果について厳密に評価するため、また被験者を有害事象から守るためには、GMP基準に準拠して試験物を製造することが必須であるが、十分な製剤費等の研究資金が手当できていない。

これらの課題に対し、今後、橋渡し研究を推進するためには次の取組が必要である。

橋渡し拠点において円滑に研究開発を推進していくために必要な人材の確保について充実する必要がある。
再生医療やがん免疫療法をはじめ、様々な研究でCPC等は必須であり、GMP基準・GLP基準に準拠したレベルで整備・維持することが必要である。
橋渡し研究を強化するためには、「革新的ながん治療法等の開発に向けた研究の推進」で得られたノウハウを生かしつつ、さらに充実強化した形で公的研究費助成の枠組みを継続し、がんをはじめ難治性疾患、生活習慣病などの領域も含めて、大学等における基礎研究の有望なシーズを、橋渡し拠点を活用するなどして、研究支援していく仕組みを構築していくことが必要である。

2．行政・国の関与の必要性（官民、国と地方の役割分担等）

大学等において、医療に関する有望な基礎研究の成果が数多く生み出されているにも関わらず、それらをヒトに適用した場合の安全性、有効性を示せるレベルに至っていないことから民間企業等からの投資が得にくく、実用化に結び付いていないものが多いのが現状である。これには、大学等においては、今まで橋渡し研究を行う体制が、人材、設備、研究資金の面で十分に整備されておらず、橋渡し支援に関する経験が蓄積されていないという背景がある。これら大学等における有望な成果を着実に実用化し、実際の医療として社会に還元していくためには、基礎研究の成果をさらに発展させ、実用化に向けて橋渡しをする研究を国が主体となって支援することが必要である。

3．関連施策との関係

1．主な関連施策

○革新的ながん治療法等の開発に向けた研究の推進（文部科学省）
がん免疫療法・分子標的療法に係る基礎研究の優れた成果を次世代の革新的な診断・治療法の開発につなげるための橋渡し研究（トランスレーショナル・リサーチ）を推進するため、支援機関である財団法人先端医療振興財団と各課題の研究代表者とが連携することにより、新薬等の開発につながる成果を創出する（事業開始年度：平成16年度）

○治験拠点病院活性化事業（厚生労働省）
医薬品・医療機器の承認に至る重要な過程である治験を推進するため、治験を実施する拠点となる病院を選定し、治験環境の整備・充実を図り、国際競争力のある研究開発環境を整備することを目的とする。（事業開始年度：平成19年度）

○臨床研究基盤整備推進研究（厚生労働省）
我が国で行われる臨床研究の質の向上を目標に、医療機関・教育機関等の臨床研究を支える基盤の整備を主に人材育成の観点から効率的に行う研究（事業開始年度：平成18年度）

○基礎研究から臨床研究への橋渡し促進技術開発（経済産業省）
国民が健康で安心して暮らせる社会の実現を目指すことを目的とする「健康安心プログラム」の一環として、先端技術を応用した高度医療技術の開発を実施。（事業開始年度：平成20年度）

2．関連施策との関係（役割分担・連携状況）

平成16年度より開始した「革新的ながん治療法等の開発に向けた研究の推進」において、これまで支援機関等で用いられた方法や蓄積されたノウハウ等は、本事業に伝承されているところであり、がん研究にとどまらず、他の疾患研究においても、活用、応用されつつある。同施策は平成20年度終了事業であるが、その経験・ノウハウ等は引き続き本事業に反映させつつ、橋渡し研究の支援体制の強化を行う。
なお、関係府省における医薬品・医療機器等への実用化に関しての施策は、文部科学省では大学等の研究支援機能の強化、厚生労働省では病院等における臨床研究基盤の強化、経済産業省では民間企業等が行う技術開発の促進として各省が連携しながら推進されている。これらの連携を図る取組（例：文部科学省、厚生労働省、経済産業省が実施している橋渡し研究及び臨床研究の総合的推進戦略の策定等を行う健康研究推進会議の開催や、厚生労働省との治験中核病院・拠点医療機関等協議会の共同開催）も行われており、産学官が連携した基礎から臨床研究に至る一体的な研究開発の推進が期待できる。

4．関係する施政方針演説、審議会の答申等

・分野別推進戦略（平成18年3月28日総合科学技術会議決定）

記載事項（抜粋）

1　ライフサイエンス分野

3．戦略重点科学技術

（2）戦略重点科学技術の選定
1. 「臨床研究・臨床への橋渡し研究」
2. 「標的治療等の革新的がん医療技術」

・成長力強化への早期実施策（平成20年4月4日経済対策閣僚会議決定）

記載事項（抜粋）

2．具体的施策

2．各産業の体質強化

◎「先端医療開発特区」の創設
最先端の再生医療、医薬品・医療機器について、重点分野を設定した上で、先端医療研究拠点を中核とした他の研究機関や企業との複合体を選定し、研究資金の特例や規制を担当する厚生労働省・独立行政法人医薬品医療機器総合機構との並行協議等により開発を促進するよう、早急に検討し、実施する。平成20年度は、先行プロジェクトを実施する。

・革新的医薬品・医療機器創出のための5か年戦略（改訂）（平成19年4月26日文部科学省・厚生労働省・経済産業省決定、平成20年5月23日改訂）

記載事項（抜粋）

1．研究資金の集中投入

（1）医薬品・医療機器開発につながる予算への重点化・拡充等

ライフサイエンス関連予算の中で医薬品・医療機器開発分野へ重点化・拡充するとともに、その中身についても、以下の領域を重視する。
- ア　臨床研究・実用化研究（臨床への橋渡し研究を含む）
- イ　がん・精神神経疾患・難病等の重大疾病領域、希少疾病領域
- ウ　新たな技術（バイオマーカー、テーラーメイド医療、再生医療、マイクロドーズ等）

（4）その他

先端医療開発特区においては、研究機関等における事務負担の軽減に資するよう、関係府省が研究資金の運用改善に努めるとともに、研究資金の統合的かつ効率的な運用の方策について検討する。
先端医療開発特区に関連する研究資金の重点化・集中配分、複合体（先端医療研究拠点を中核とした他の研究機関等との複合体。以下同じ。）に関連する体制整備を関係府省が連携して検討する。

3．臨床研究・治験環境の整備

（3）「橋渡し研究拠点」の充実

医薬理工学の有望な基礎研究成果を臨床につなげる橋渡し研究を推進する「橋渡し研究拠点」について、開発分野による特色化を促進するとともに、拠点における組織・機能の充実を図る。
「橋渡し研究拠点」において、革新的医薬品・医療機器につながる臨床への橋渡し研究の取組を強化する。

・先端医療開発特区（スーパー特区）（平成20年5月23日経済財政諮問会議提出）

記載事項（抜粋）

1．趣旨

「先端医療開発特区」は、最先端の再生医療、医薬品・医療機器について、重点分野を設定した上で、先端医療研究拠点を中核とした他の研究機関や企業との複合体を選定し、研究資金の特例や規制を担当する厚生労働省等との並行協議等を試行的に運用し、より開発の促進を図ることを目的とする。

4．実施時期等

（2）平成20年度においては、以下の取組を行う。

研究機関等における事務負担の軽減等に資するよう、関係府省が研究資金の運用改善に努めるとともに、平成21年度以降の研究資金の統合的かつ効率的な運用の方策について検討する。
平成21年度の予算要求において、先端医療開発特区に関連する研究資金の重点化・集中配分、複合体に関連する体制整備を関係府省が連携して検討する。

・経済財政改革の基本方針2008（平成20年6月27日閣議決定）

記載事項（抜粋）

第2章　成長力の強化

1．経済成長戦略

3　革新的技術創造戦略

3　革新的技術特区（スーパー特区）
革新的技術の開発を阻害している要因を克服するため、研究資金の特例や規制を担当する部局との並行協議などの仕組みを創設する。

従来の行政区域単位の特区でなく、テーマ重視の特区（複数拠点をネットワークで結んだ複合体）であることなどを特徴とする「スーパー特区」を創設する。
平成20年度は、第一弾として先端医療開発特区を創設する。新たに、上記の仕組みに加え、研究開発費を確保し、最先端の再生医療、医薬品・医療機器の開発・実用化を促進する。

第5章　安心できる社会保障制度、質の高い国民生活の構築

1．国民生活を支える社会保障制度の在り方等

（2）重要課題への対応

5　「健康現役社会」への挑戦

革新的医薬品・医療機器、福祉機器及び高齢者等を支援するロボット技術の開発・普及を進める。

成長戦略実行プログラム（別紙）

2．グローバル戦略

（5）国際競争力ある成長分野の創出

（イ）医薬品・医療機器産業の革新
「革新的医薬品・医療機器創出のための5か年戦略」（平成19年4月26日）に基づき、研究資金の集中投入、ベンチャー企業の育成、臨床研究・治験研究の整備、アジアとの連携、審査の迅速化・質の向上、イノベーションの適切な評価、官民の推進体制の整備などを行う

3．革新的技術創造戦略

（3）「革新的技術特区」（スーパー特区）

C．有効性の観点

1．目標の達成見込み

先駆的事業である「革新的ながん治療法等の開発に向けた研究の推進」は本年度が事業終了年度であるが、6課題中5課題が臨床研究（うち一課題については治験）のフェーズに入っており、順調に目標を達成しつつある。この事業を通じて得られた橋渡し研究の知見・ノウハウを活用し、整備しつつある各拠点の機能を利活用することで本事業の目標が着実に達成されると考えられる。

2．上位目標のために必要な効果が得られるか

（上位目標）
「施策目標10‐1　ライフサイエンス分野の研究開発の重点的推進」

本目標について、ライフサイエンスの分野別推進戦略においては、「研究成果の実用化のための橋渡し」を特に重視し、国民への成果還元を抜本的に強化することが目標として掲げられており、本事業の推進により、有望な基礎研究の成果の社会還元が促進され、施策目標10‐1に資する効果が得られる。

D．効率性の観点

1．インプット

拠点整備費　2,100百万円
橋渡し研究費　4,000百万円

2．アウトプット

GMP，GLP基準に準拠したレベルでの拠点設備の整備
橋渡し研究の支援を行う人材の確保、登用、育成できる体制の整備
採択し研究資金を配分した研究課題について、ヒトに対する安全性・有効性などの概念の証明（POC：Proof of Concept）の取得

3．事業スキームの効率性

人材育成、設備整備、研究費の確保等を充実させることにより、橋渡し拠点の体制整備が達成される
先駆的事業「革新的ながん治療法等の開発に向けた研究の推進」を参考に、POC取得をアウトプットとすることが妥当
中間評価を実施し、課題の厳正な絞込み・重点化等を図ることにより、橋渡し研究を効率的に推進する。
知剤戦略や開発戦略の策定支援等を行うことにより、橋渡し研究支援がない状態と比べ、創薬プロセスの改善につながり、研究開発における効率的な投資や時間短縮が期待される。

4．代替手段との比較

大学等において、医療に関する有望な基礎研究の成果が数多く生み出されているにも関わらず、それらをヒトに適用した場合の安全性、有効性を示せるレベルに至っておらず、実用化に向けた開発リスクが非常に高いことから、それらの橋渡し研究に対して、民間企業等からの投資を得るのは困難。このため大学等の有望な基礎研究の成果が続けて開発されずに埋没している状況であり、代替手段は存在しない。

E．公平性の観点

本事業を行う主体は公募により採択されるため、公平性は担保されている。

F．優先性の観点

橋渡し研究支援拠点を早急に整備しなければ、大学等における基礎研究によって蓄積されている有望なシーズを埋没させることとなり、国民への医療の提供が遅延する。

G．総括評価と反映方針

本事業に関連して、平成21年度機構・定員要求において、橋渡し研究プログラムの強化に伴う専門職1名を要求予定。
21年度概算要求に反映

指摘事項と対応方針

指摘事項

1．事業に対する総合所見（官房にて記載）

評価結果は妥当。ただし、事業の進捗状況及び達成度を測るため、可能なものについては具体的かつ定量的な指標を設定する必要がある。

指摘に対する対応方針

本事業において行う研究課題について、可能なものについては、具体的かつ定量的な指標を設定するよう努めるとともに、中間評価等において、各課題の進捗状況等を踏まえ、厳正な絞り込み、重点化等を図る。

お問合せ先

大臣官房政策課評価室

（大臣官房政策課評価室）

-- 登録：平成21年以前 --